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原发性高草酸尿症I型(PH1)是一种罕见的遗传性肝脏疾病,严重时,往往需要进行肝脏和肾脏移植。近日,AlnylamPharmaceuticals公布了其第三款RNA干扰(RNAi)药物lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)的一项Ⅲ期临床研究的最新临床数据。结果显示:接受治疗的PH1患者的草酸尿水平降低了65.4%,相比安慰剂,降低了53.5%,该研究达到主要终点。84%PH1患者的草酸尿水平达到正常或接近正常水平,超过一半的患者达到正常水平,并且Lumasiran的安全性和耐受性都良好。
据悉,Alnylam已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交了新药申请(NDA),FDA已批准NDA的优先审查。此外,lumasiran的营销授权申请(MAA)已提交给了欧洲药品管理局(EMA)。
2018年,Alnylam公司的Onpattro(patisiran)在美获批上市,用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性引起的周围神经病变(又称多发性神经病)。是全球首个获批的RNAi药物,目前在美国、欧盟、日本、瑞士和巴西获得批准。(hATTR淀粉样变性的疾病是一种严重而致命的罕见病,患者从症状发作起,预期寿命只有2年-15年。)
2019年11月,第二款RNAi药物Givlaari(givosiran)被FDA批准上市用于治疗成人急性肝卟啉症(AHP),并于2020年3月获得欧盟委员会(EC)授予营销许可。(AHP是一种罕见的遗传疾病,且患者大多数为女性。在Givlaari获批之前,尚未有治疗这一疾病的获批疗法。)
据了解,第一款RNAi产品Onpattro上市第一年的销售额达到0.125亿美元美元,2019年产品净收入1.66亿美元。预计第二款RNAi产品Givlaari在2025年销售额将超过5亿美元!
此次Ⅲ期临床研究结果积极,若顺利获批,就意味着,全球前三款RNAi药物都将由Alnylam包揽,适应症均为罕见病用药。
Alnylam公司认为RNAi疗法代表了一种高度模块化和可重复性的药物发现和开发方法。目前,该公司正在遗传疾病、心脏代谢疾病、肝感染性疾病,以及中枢神经系统(CNS)和眼部疾病这四个疾病领域大力发展创新的RNAi药物。
日前,更是扩大了与VirBiotechnology现有的合作范围,现在可以开发多达6种siRNA来治疗传染病,包括开发和商业化靶向冠状病毒RNA高度保守区域的siRNA的开发。
其中,inclisiran是通过RNA干扰技术特异性靶向细胞内PCSK9合成,以帮助清除血液中的坏胆固醇。
2019年,MDCO公司公布了inclisiran的综合临床数据,在3600多名ASCVD(动脉粥样硬化性心血管疾病)和FH(家族性高胆固醇血症)的高危患者中,inclisiran均表现出有效且持久的LDL-C(低密度脂蛋白胆固醇)降低,并具有良好的安全性和耐受性。此外,inclisiran可在患者常规治疗期间进行给药,给药周期为每年两次,有助于改善患者依从性,并持续性降低LDL-C水平。
目前inclisiran正在接受监管机构的审查,若顺利上市,将标志着在治疗拥有更多患者的大众疾病方面,RNAi技术药物也具有巨大的潜力!FiercePharma预测Inclisiran在2024销售额达到15.29亿美元。
Arrowhead公司拥有最丰富的产品线,包括肝病、肿瘤、肺囊性纤维化、乙肝以及心血管疾病,目前无上市产品,推进最快的项目为ARO-AAT,用于治疗胰蛋白酶缺乏症(AATD)。
Dicerna公司也无上市产品,推进最快的项目为Nedosiran,用于治疗3种类型的原发性高尿酸症(PH1、PH2、PH3),唯一一款可同时治疗3种PH的在研药物。同Alnylam的LUMASIRAN只能治疗1型PH相比,有明显的临床优势。
黑石集团与AlnylamPharmaceuticals达成20亿巨额美元的战略融资合作,用以加速RNA干扰(RNAi)治疗学的发展。此次融资,是生物技术公司有史以来最大的私人融资之一。
2019年11月诺和诺德和DicernaPharmaceuticals公司宣布达成一项研究协议,双方将利用Dicerna专有的GalXCRNAi技术平台,共同开发用于治疗肝脏相关心脏代谢疾病的RNAi疗法。该合作计划探索30多个肝细胞靶标,有可能为慢性肝病,非酒精性脂肪性肝炎(NASH),2型糖尿病,肥胖症和罕见病提供多种临床候选药物。
2019年10月,罗氏与Dicerna制药公司签署了GalXCRNAi技术平台的研究合作和许可协议,开发和商业化基于该平台的候选产品DCR-HBVS。
2019年4月,再生元与Alnylam签署了高达8亿美元的合作协议,发现专门治疗眼部和中枢神经系统疾病(CNS)的RNAi药物。
另外,礼来与DicernaPharmaceuticals达成全球许可和研发合作;强生与Arrowhead签订了ARO-HBV的开发和商业化合作协议,越来越多的制药企业看向RNAi领域...
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