罕见病国谈药“最后一公里”提速发作性睡病首个创新药多地可报销

　　3月21日是世界睡眠日。不少人受失眠困扰，但有一种罕见的睡眠障碍疾病——发作性睡病，患者却会因为过度嗜睡而带来危险。

　　发作性睡病2023年被纳入我国《第二批罕见病目录》，其核心症状是日间过度嗜睡、猝倒、入睡前幻觉、睡眠瘫痪和夜间睡眠紊乱。南方+记者从国家医保局官方网站“国家谈判药品配备机构”查询发现，发作性睡病治疗新药替洛利生自今年1月纳入新版医保药品目录后，目前已在包括北京天坛医院、上海市第九人民医院、南昌大学第二附属医院、云南省第一人民医院、温州市第七人民医院等在内的几十家定点医疗机构和定点零售药店完成配备，患者可以在上述医院处方购药。这也意味着国谈药品落地“最后一公里”上正在提速推进。

　　替洛利生由法国Bioprojet公司研发，是全球首个成药的H3反向激动剂，也是首个应用于发作性睡病的非精神管控药品，已于2016年在欧洲、2019年在美国等主要市场分别获批上市。琅钰集团旗下的琅铧医药拥有该药在中国的开发、注册、商业化和生产的独家权益。

　　在我国，盐酸替洛利生片（商品名:铧可思）于2023年6月30日获得国家药品监督管理局批准上市，2023年12月通过谈判被纳入新版国家医保药品目录，是我国首个获批用于治疗发作性睡病的药物，也是发作性睡病领域的首个医保药。2024年1月，替洛利生在中国正式商业化上市，并同步医保落地。

　　世界睡眠协会秘书长、亚洲睡眠协会主席、北京大学人民医院韩芳教授表示，发作性睡病是一种高发于学龄期的罕见睡眠疾病，日间过度嗜睡和猝倒等临床症状，导致大多数患者无法接受正常的教育，成年患者普遍就业困难，收入较低。发作性睡病创新药的上市和医保纳入，将大大提升患者就医的积极性，促进规范治疗和随访，让更多患者和家庭受益。

　　中国睡眠研究会副理事长、中国发作性睡病协作组组长、首都医科大学宣武医院詹淑琴教授表示，替洛利生2021年就已在海南博鳌启动了特许用药先行先试项目，2023年被国家药监局批准上市后，很快又被国家医保局纳入医保目录，这不但能让更多患者切实获益，也让临床医生手里有了治病救人的武器，能进一步推动我国发作性睡病临床诊疗能力和罕见睡眠领域学术研究水平的快速提升。

　　近年来，国家医保局协同相关部门，正不断加快解决国内罕见病药物的用药保障。据了解，截至目前，我国超过75%的罕见病用药已经被纳入国家医保目录，而2023年末的医保国家谈判纳入医保目录的罕见病新药数目也再创历史新高。